中国再生障碍性贫血(AA，简称“再障”)患者发病率为0.74/10万人，重度再生障碍性贫血(SAA)发病率为0.14/10万人。日前，由赛诺菲(中国)主办的“2014儿童重型再生障碍性贫血规范化治疗”全国论坛会在广州召开，首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授指出，由于再障在发病初期症状并不明显，人们往往会轻视再障的早期症状而错过最佳治疗时机。社会认知度低、规范治疗依从性差、疾病负担沉重是儿童重型再障领域共同关注的三个核心。为提升公众和临床医生对再障的正确认知，再生障碍性贫血疾病认知教育平台(www.aa.medlive.cn)在本次论坛中宣布上线。

　　再障是一种由多种病因引起的造血功能衰竭性疾病，最终导致患者体内全血细胞的数量减少。重型再障起病急骤，进展迅速，病情严重，常以出血和感染、发热为首发症状。例如，患者出现严重鼻出血、视物不清、头痛、恶心、呕吐，常是致命性颅内出血的先兆表现，若不及时就医，往往会剥夺患者生命。重型再障患者还会合并非常严重的感染。再障的发病年龄呈现10-25岁及>60岁两个高峰。10-25岁的青少年儿童是重型再障的主要发病人群。

　　近年来，再障疾病发病率有上升趋势，然而，公众对重型再障疾病正确认知却严重不足。有些儿童一旦患病，家里就盲目绝望。再障疾病虽然凶险，但其实它是一种良性疾病。目前国际上权威的专家的共识是，重型再障的治疗越早越好。中山大学附属孙逸仙纪念医院方建培教授表示，儿童重型再障的及时诊断和早期规范治疗，比预防更为重要。如果儿童及年轻患者出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常，常提示可能为先天性再障，家长应该警惕。对于诊断为重型再障的儿童患者，应及时到有再障治疗经验的医院开展积极规范的治疗。

　　吴敏媛教授指出，对于儿童重型再障患者，一部分是免疫异常导致的，另一部分是先天性的。儿童先天重型再障如能进行同胞配型相合的骨髓移植就能取得非常好的治疗效果。关于后天的重型再障患者，由于我国长期实行独生子女政策以及国内干细胞库储备不足，患者要获得相合的同胞供体非常之难。所以，对大部分儿童患者来说，所采取的常规治疗基本上是免疫疗法。

　　儿童重型再障患者家庭还面临着疾病经济负担沉重的现实，这也正是儿童重型再障疾病领域所共同关注的重要问题之一。规范化治疗期间，重型再障儿童患者支持治疗和药物治疗所需一次性费用较高，但后续的治疗费用相对较少。而部分经济困难的儿童患者家庭由于难以支付前期的治疗费用，要么延误病情影响治疗效果，要么由于没有及时得到规范治疗而出现严重感染或死亡，甚至有部分儿童患者中途放弃治疗。为此，会上专家表示，放弃治疗的儿童患者生存期很短，而突破沉重的经济负担困境，还需要政府和社会给予更多关注和支持，从而给予儿童患者更多生存希望。文/羊城晚报记者余燕红